日前，皮肤病学领域顶级杂志《英国皮肤病学杂志》（影响因子10.3）在线发表了上海交通大医院风湿科主任叶霜团队的最新研究成果。该研究首次探讨了JAK抑制剂治疗肿瘤相关性皮肌炎的有效性和安全性，为治疗这一难治性疾病提供了新思路。
肿瘤相关性皮肌炎是一种特殊类型的皮肌炎，抗TIF1-γ抗体是其最常见的血清学标记物。该疾病目前没有循证支持的指南推荐用药。糖皮质激素和静脉用免疫球蛋白是临床最常用的经验性用药，但通常疗效欠佳，其严重瘙痒性皮疹会显著影响患者的生活质量。此前有基础实验和临床数据支持JAK抑制剂可通过抑制干扰素通路的异常激活治疗皮肌炎，但尚缺乏在肿瘤相关性皮肌炎中的疗效数据和已存在肿瘤患者的安全性数据。
医院风湿炎症性肌病队列进行回顾性分析，发现在对糖皮质激素治疗应答不佳、仍有严重活动性皮疹的难治性抗TIF1-γ抗体阳性肿瘤相关性皮肌炎患者中应用JAK抑制剂（托法替布或巴瑞替尼），5例患者的皮疹活动性评分（CDASI-A）在3和6个月时分别下降79%和92%，糖皮质激素用量在3和6个月时分别减少70%和95%。其中4例患者在7个月时顺利停用激素，12个月时随访皮疹无复发。患者的肌无力、吞咽障碍亦获持续缓解。患者的生活质量均获显著改善，且在超过1年的随访中安全性总体良好。
据悉，该研究是国际首个针对肿瘤相关性皮肌炎的治疗学报道，提示了JAK抑制剂在难治性肿瘤相关性皮肌炎患者中潜在的应用价值，未来值得开展更大样本量的前瞻性研究，并进一步验证其有效性和安全性。
医院风湿科主治医师吴万龙、护师陈金菊为该论文第一作者，医院风湿科主任、主任医师叶霜，主管护师叶春华为共同通讯作者。
栏目主编：顾泳
本文作者：黄杨子
